難病ミトコンドリア病、アルギニン治療の長期有効性を証明～久留米大

　久留米大学は2日、特定難病に指定されているミトコンドリア病の患者に対し、アミノ酸の一種であるアルギニンを長期間投与することにより、発作や病状の進行を抑える効果が得られることが分かったと発表した。

　ミトコンドリア病は、ミトコンドリアの遺伝的な異常で起こる疾患。そのなかで患者が最も多いのは、小児期に頭痛や嘔吐、手足のけいれんなどを起こして発症する「MELAS」という病型。発作に対して適切な治療がなされないと症状が重くなり、現在のところ有効な治療法は存在しない。

　久留米大学医学部小児科学講座の古賀靖敏教授の研究グループが、アルギニン注射試験や内服試験に参加したMELAS患者23人を9年間追跡した結果、アルギニンがMELAS患者の寿命を延長し、病状の悪化を抑えることを証明した。

　今後は、この研究結果をもとに、ミトコンドリアの脳卒中様発作の世界初の治療薬について、厚生労働省に承認申請することを目指すという。